容器密封完整性评估在细胞和基因治疗中的应用

BioPhorum发布了《最小化容器密封完整性测试对基因治疗批量产量的影响》，提出的细胞和基因治疗的CCIT策略。

基于病毒载体的基因治疗的重要性持续增长，因为它们已经显示出有希望的临床结果，并获得监管批准用于治疗遗传疾病和不同类型的癌症。基因和细胞治疗作为医疗领域的一个不断扩展的前沿，预计在2022年至2030年间的增长率将达到24.7%。

然而，与制造相关的小批量和高成本限制了它们的供应，因此限制了患者对治疗的接触。与此同时，大多数监管指导是针对小分子和蛋白质治疗药物，导致各种基因治疗批释放测试和稳定性研究的高材料需求 – 这意味着临床试验或最终，对患者的供应可能很少。

容器密封完整性测试（CCIT）是确保药品质量的关键环节，美国FDA发布的行业指导文件《容器和封闭系统完整性测试作为无菌产品稳定性方案中无菌测试的替代》中，特别强调了CCI评估在无菌药物产品稳定性方案中的重要性。

CCI测试的主要目标是确认包装组装得当，组件的缺陷可以忽略不计，各部件配合紧密，并且密封得当。CCIT测试对批量产量有直接影响，基因和细胞治疗产品的制造涉及小批量和高成本，这限制了它们的供应量。

与制造相关的小批量和高成本限制了细胞和基因治疗法所用的密闭系统。

与此同时，现有的大多数监管指导原则都是针对小分子和蛋白质治疗药物的，这导致对基因治疗批释放测试和稳定性研究的样本需求量很大。这就意味着，可用于临床试验或最终提供给患者的产品数量可能非常有限。

如果行业不能有效解决这一问题，那么基因治疗的生产成本将居高不下，且为了满足患者的剂量需求，可能需要生产更多的批次。

2023年3月，BioPhorum汇集了来自17家公司的20位专家的经验和观点，发布了《最小化容器密封完整性测试对基因治疗批量产量的影响》的报告。

该报告聚焦于细胞和基因治疗（CGT），探讨了不同的CCIT策略，并与现有的监管指导方针保持一致。报告旨在帮助为细胞和基因治疗产品选择合适的策略，以平衡减少测试成本和最大化检测容器封闭缺陷之间的矛盾。

报告中提出的CCIT策略适用于所有小批量生产的先进治疗药物产品，例如细胞治疗、体外基因治疗和mRNA治疗，通常批次大小<500瓶。

报告内容包括：

通过这些深入的分析和建议，报告为行业提供了宝贵的参考，以期降低成本、提高效率，并最终使患者受益。

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指南法规 · 2024年6月15日 0