发布时间：2026年1月14日
发布机构：美国FDA（CDER + CBER）与欧洲EMA联合发布
文件名称：《Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development》
官方链接：FDA原文 | EMA原文 | PDF全文
背景：本文件形成于FDA-EMA 2024年4月双边会议之后，与EMA的EMANS 2028战略（利用数据、数字化和AI为核心目标）以及EU生物技术法案提案相互呼应。两大全球最严苛药品监管机构的首次系统性协同，为行业提供了明确的监管预期。
一、10项原则原文
以下为FDA与EMA官方发布的10项原则，逐一列出，不做解读先入为主：
| 编号 | 原则名称（英文） | 原则名称（中文） |
|---|---|---|
| 1 | Human-centric by design | 设计以人为本 |
| 2 | Risk-based approach | 风险分级方法 |
| 3 | Adherence to standards | 遵守标准 |
| 4 | Clear context of use | 明确的使用场景 |
| 5 | Multidisciplinary expertise | 多学科专业知识 |
| 6 | Data governance and documentation | 数据治理与文档管理 |
| 7 | Model design and development practices | 模型设计与开发实践 |
| 8 | Risk-based performance assessment | 基于风险的性能评估 |
| 9 | Life cycle management | 全生命周期管理 |
| 10 | Clear, essential information | 清晰、必要的信息 |
适用范围（据官方文件）：AI系统用于生成或分析非临床、临床、上市后及生产阶段证据的药物和生物制品。
二、官方核心立场：现有法规框架足够，无需新立法
以下为EMA原文摘录（据EMA官网）：
“As AI continues to evolve, a principles-based approach will help regulators, pharmaceutical companies and medicines developers harness the potential of these technologies while ensuring patient and animal safety and regulatory compliance. Over time, these principles will be supplemented by additional EU guidance taking into account the applicable legal requirements and relevant new EU legislation in the area of medicines.”
翻译：随着AI持续发展，基于原则的方法将帮助监管机构、医药公司和药物开发者驾驭这些技术的潜力，同时确保患者和动物安全及监管合规。未来这些原则将结合适用的法律要求和相关新EU立法进一步补充。
“This EMA-FDA initiative builds on collaborative work following the FDA-EU Bilateral meeting in April 2024.”
翻译：本EMA-FDA合作倡议建立在2024年4月FDA-EU双边会议之后的协作工作基础上。
重要信号：EMA明确表示”现有法规已足够覆盖AI，不需要新立法”——这一表态对行业意义重大：不需要等待新法规出台，现在就可以在现有GxP框架内推进AI应用。
三、FDA视角：AI加速创新的同时维持现有标准
以下为FDA原文摘录（据FDA官网）：
“CDER and CBER have collaborated with the European Medicines Agency (EMA) to develop 10 guiding principles that industry and product developers can consider when using artificial intelligence (AI) to advance drug and biological product development.”
“To fully realize the potential of AI while ensuring reliability of the information to ensure patient safety and regulatory excellence, it is essential to establish guiding principles that address the unique challenges and considerations of AI applications in drug development.”
“The 10 principles are tailored to the drug development cycle and emphasize the importance of: Human-centric by design; Risk-based approach; Adherence to standards; Clear context of use; Multidisciplinary expertise; Data governance and documentation; Model design and development practices; Risk-based performance assessment; Life cycle management; Clear, essential information.”
核心信息：FDA和EMA认为，AI可以在维持患者安全和监管卓越性的同时实现全部潜力；10项原则是针对药物开发周期量身定制的。
补充背景（据行业第三方分析）：FDA指出”自2016年以来，AI在药物开发和监管提交中的应用呈指数级增长”——这是FDA认为需要正式框架的原因。
四、行业背景数据
以下数据来自第三方行业分析，不作为FDA/EMA官方数据引用：
- 市场渗透率：截至2025年，超过70%的大型制药公司在研发中有AI项目推进
- 市场规模：2025年全球AI药物开发市场预计超过15亿美元（从2024年的约12亿美元增长）
- 行业动态：2025年 Eli Lilly 宣布与 NVIDIA 合作建设AI超级计算机，用于研究模型开发、实验室自动化及制造效率提升
注意：上述数据来自第三方市场分析报告，非FDA/EMA官方数据，请在引用时注明来源。
五、第三方解读：原则是”清单”而非”操作手册”
据律师事务所McGuirewoods分析（2026年1月27日）：
“The principles effectively outline a governance checklist that regulators expect developers to follow, but they stop short of providing concrete, actionable instructions to demonstrate adherence. This leaves developers to interpret how to apply these broad concepts in practice while awaiting more granular recommendations from the agencies.”
翻译：这些原则有效地列出了监管机构期望开发者遵守的治理清单，但并未提供具体的、可操作的指令来证明合规性。这让开发者需要在等待机构发布更详细建议的同时，自行解释如何将这些宽泛概念付诸实践。
建议行动（据McGuirewoods）：
1. 建立正式的跨部门AI治理机构
2. 实施风险分级方法，对AI工具进行分类并确定适当的验证级别
3. 在AI全生命周期中确保强有力的文档记录（数据溯源、模型选择、验证报告）
4. 通过申报前会议与监管机构早期接触，就新型AI系统的期望达成一致
六、与传统GxP框架的关系
本文件明确：10项原则是”Good AI Practice”（良好AI实践），与GCP、GLP、GMP等传统GxP框架并列而非取代。
| GxP框架 | 核心约束 | 与AI原则的关系 |
|---|---|---|
| GCP（临床试验） | 受试者权益、数据可靠性 | AI辅助患者招募/数据分析需符合GCP |
| GLP（非临床） | 实验室数据质量 | AI毒理学模型需可追溯原始数据 |
| GMP（生产） | 工艺可控、质量一致 | AI工艺优化需纳入变更控制体系 |
| GDP（文档） | 记录完整、可追溯 | AI决策需完整的模型文档 |
关键结论：AI不是法外之地——所有AI辅助产生的、进入监管决策的数据，都必须能还原到传统GxP框架的审计路径上。
七、对中国药企的实质影响
明确的影响范围：
– 同时在美国（FDA）和欧洲（EMA）报批的药物
– 使用AI辅助药物开发、生产或监测的生物制品
– AI系统输出进入监管提交材料的场景
核心要求（据官方文件）：透明度与可追溯性。具体包括：AI系统的使用场景说明、训练数据来源、模型验证方案、性能评估指标、局限性披露。
对中国国内业务的影响判断：NMPA是否会跟进以及何时跟进尚不确定——NMPA在AI药物开发领域的监管相对美欧更保守，且过往对FDA/EMA联合指南的跟进速度不一致。因此，建立符合FDA/EMA标准的AI数据治理文档的直接驱动力主要来自国际化业务，而非国内监管合规需求。
八、实操建议清单
以下建议综合了官方文件和第三方分析，供药包材及制药企业参考：
1. 建立AI工具清单（对应原则2：风险分级）
列出企业内部所有AI工具，包括：支持哪些决策环节、数据输入来源、风险等级。原则2的核心是：不同风险等级的AI应用需要不同强度的验证标准。
2. 准备AI系统说明文档模板（对应原则6：数据治理）
监管机构会要求说明：AI工具如何工作、训练数据来源、性能评估方法、已知局限性。建议出海前准备好标准化模板。
3. 审查现有AI工具的文档完整性（对应原则7：模型设计）
对照原则7，检查现有AI工具是否有完整的模型设计文档、验证报告、可审计的变更记录。
4. 建立跨部门AI治理机制（对应原则5：多学科专业知识）
AI治理不能由IT部门或注册部门单独负责——原则5要求多学科团队贯穿AI全生命周期。信息化、注册、质量、研发部门需协同建立规范。
5. 对药包材供应商的新评估维度（对应原则10：清晰必要的信息）
对于制药企业，建议将药包材供应商的AI工具文档化和可解释性能力纳入采购评估标准。这一趋势将逐步传导至药包材企业。
九、结语
这份文件的核心价值不在于”约束”，而在于”明确”。
两大监管机构没有给AI套上枷锁，也没有给行业留下模糊空间。10项原则实际上是在告诉行业：你们不用等，现在就可以在现有框架内做；做法上，我们期望你们做到这些。
对于有国际化业务的制药企业和药包材供应商，这是一次提前布局的机会——监管预期已经明确，合规路径已经清晰，剩下的就是执行。
参考来源
| 来源 | 类型 | 链接 |
|---|---|---|
| FDA官网：10项原则介绍页 | 官方 | 链接 |
| EMA官网：联合声明 | 官方 | 链接 |
| FDA PDF全文 | 官方 | 链接 |
| McGuirewoods法律分析 | 第三方 | 链接 |
| Intuitionlabs深度解读 | 第三方 | 链接 |
本文仅基于FDA/EMA官方文件及行业公开资料分析，不构成投资建议。引用官方原文时已标注出处。
