基因治疗 AMTP CGT 细胞基因治疗

一款CRISPR疗法让罕见病婴儿重获新生，但推动它的商业化可能比研发更难——监管框架割裂导致的不只是延迟，是放弃。超过100个ATMP项目因此停摆，这背后是FDA/EMA在可比性研究、DMF体系、长期安全随访等关键环节的深层分歧。